化疗令很多肿瘤病人痛苦，因为化疗会带来恶心、食欲减退、脱发和白细胞减少以及贫血等不良反应。前不久，在两院院士大会上，我国著名的肿瘤内科专家中国工程院院士孙燕对记者说，传统的化疗药物都具有细胞毒性，在杀伤肿瘤细胞的同时，也会对骨髓、消化道、肝、肾等某些正常组织和细胞带来损害。尽管如此，化疗等内科治疗仍是肿瘤治疗的重要手段之一。近年，针对某些受体、基因或关键物质的靶向治疗药物正在成为药物研制的重要方向。这类药物主要作用于相关的肿瘤细胞上，一方面提高对肿瘤细胞的杀伤力，另一方面减少对正常组织细胞的不良作用。

    孙燕教授是国家新药（抗肿瘤）临床研究中心主任，十分关注国外抗肿瘤药物的进展。他说，目前国际上临床常用的抗肿瘤药物约有80余种。靶向治疗药物正在使肿瘤内科治疗从姑息性治疗向根治过渡。靶向治疗药物包括具有靶向性的表皮生长因子受体阻断剂，针对某些特定细胞标志物的单克隆抗体，针对某些癌基因和癌细胞遗传学标志的药物，抗肿瘤血管生成的药物，抗肿瘤疫苗以及基因治疗等等。它们的共同特点是：具有非细胞毒性和靶向性；具调节作用和细胞稳定性作用；毒性的作用谱和临床表现与现在常用的细胞毒类药物有很大区别；与常规化疗、放疗合用有更好的效果。

    孙燕教授介绍了在中国医科院肿瘤医院临床应用的代表性药物：

    美罗华主要用于治疗非何杰金氏淋巴瘤，进入人体后可与CD20特异性结合导致B细胞溶解，从而抑制B细胞增殖，诱导B细胞凋亡，提高肿瘤细胞对化疗的敏感性。给30位CD20阳性的淋巴瘤病人应用美罗华治疗，有效率为43％。和CHOP并用，有效率达90％以上，并且不引起骨髓抑制，只有轻微的生物治疗反应。

    赫赛汀此药是信号转导抑制剂的代表性药物，用于治疗乳腺癌。过去医生对乳腺癌术后是否很快复发转移的判断主要依据肿块大小和生长部位，但却常发生判断错误。研究发现人类表皮生长因子－2基因（HER－2）不只是一个生长因子受体，而且是一个网络受体，在相当一部分的恶性肿瘤细胞转化上起了关键性的作用。应用赫赛汀治疗30位晚期乳腺癌病人，疗效满意，特别是将其与传统化疗药联用，使部分原来应用化疗无效的病人获得缓解。

    表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂此药是一种糖蛋白的跨膜受体，现在已知EGFR在结、直肠癌，头颈部鳞癌，胰腺癌，肺癌，乳腺癌等很多肿瘤细胞的生长、修复和存活等方面起了极重要的作用，它的过度表达常与预后差、转移快、生存短等相关。EGFR抑制剂可能是通过促凋亡、抗血管生成、抗分化增殖和抗细胞迁移等而实现抗癌作用的。

    治疗慢性粒细胞性白血病和胃肠道基质细胞瘤的格列卫，单药能使98％的病人获临床血液学的缓解，一般在给药后3周内出现效果。目前我国已经完成格列卫的临床验证。