在临床医疗中，常会遇到因恶性肿瘤放疗和化疗、血液病、以及骨髓移植等原因引起白细胞、红细胞、血小板减少的情况。对于肾性贫血、慢性病性贫血及白细胞减少和粒细胞缺乏，可用重组细胞因子如红细胞生成素、粒巨噬细胞集落刺激因子和粒细胞集落刺激因子进行治疗，特异性地使红细胞和白细胞恢复正常。而对于与止血、凝血机能密切相关的血小板减少，却一直没有找到有效的解决方法，到目前为止临床主要依赖输注浓缩血小板进行治疗，但血小板的寿命很短（约8~10天），而且输注血小板可能引起输血反应或感染血源性疾病，甚至产生血小板抗体，并抑制内源性TPO的产生，延缓血小板的恢复。目前唯一经FDA批准治疗血小板减少的药物只有重组白细胞介素11（rhIL-11）。rhIL-11对血小板生长的刺激作用仅为中等，同时应用中又有一系列不良反应，因此人们还在不断开发疗效更好、毒性更低的药物。虽然早在50年代就提出了存在刺激血小板生成的体液因子-血小板生成素（thrombopoietin,TPO），直到1994年才克隆成功这种特异性作用于血小板系统的物质。

　　目前正在进行研究的药物有血小板生成素C-mpl片段模拟肽（PEG-rhMGDF，rhTPO）。PEG-rhMGDF一种是在大肠杆菌中表达的重组人巨核细胞生长和发育因子，rhTPO（recombinant human thrombopoietin）是一种在哺乳动物细胞中表达的重组人血小板生成素，均处于临床试验阶段，未正式上市。美国Genentech公司和沈阳三生制药研制的是通过哺乳动物细胞表达的rhTPO，具有332个氨基酸，为正确、完整修饰的全长分子，与天然TPO极为相似。rhTPO无化学变构体，临床试验表明它可以缩短血小板减少症的持续时间或严重性，减少输注血小板的次数或在健康血小板捐献者进行血小板动员。而Amgen和Krin合作开发的PEG-MGDF，是半长、截断的分子，只具有TPO分子的165个氨基酸端，用聚乙二醇包埋以提高寿命、效率，与天然TPO存在较大的差异，目前已发现多例抗体，已被停止临床试验。因此，全长分子的rhTPO具有广阔的临床应用前景，将在预防和治疗肿瘤化疗和放疗引起的血小板减少，特发性血小板减少性紫癜等方面起到积极作用。

　　在2002年5月广州召开的全国CSCO（肿瘤临床协作组）与肺癌会议上，许多临床专家热心来到三生制药的展台了解TPO的临床试验进展，急切盼望rhTPO能尽快上市，因为目前输注血小板的费用昂贵，一般输一袋血小板（约10个单位）的费用在1500~2000元左右，更为可怕的是反复输注血小板容易产生血小板抗体。国内目前只有沈阳三生制药的全长rhTPO完成了I、II期的临床试验，进入III期临床观察试验，有望于2003年底作为国家一类新药上市。到目前的临床观察结果表明三生制药rhTPO对人体安全，无明显不良反应，具有特异性和剂量依赖性升血小板的作用；连续皮下注射7-14天，可提高化疗后血小板最低值程度，可明显缩短化疗后血小板减少持续天数，可明显缩短自化疗始血小板恢复至75x109/L以上所需天数，明显减少血小板的输注量。