中国科学院院士吴祖泽认为：肿瘤是一种多基因疾病，采用多基因治疗方案理论上应当更有利于从自身和环境两个方面促进肿瘤细胞的凋亡与解体。在基因治疗研究中一个重要的方面是发展基因治疗的运载系统，使携带的基因具有更高的靶向性、杀伤性和稳定性。当前肿瘤基因治疗主要集中在对实体瘤的研究与临床试验。在血液恶性肿瘤（例如白血病）中，癌细胞的弥散分布不利于基因治疗中的基因转移；然而易于从血液恶性肿瘤病人的周围血液中采集癌细胞，又为研究肿瘤基因治疗以及制备瘤苗等创造了方便条件，因而血液恶性肿瘤是肿瘤基因治疗中一个有待开拓的重要领域。